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Ataluren

MCE 国际站：Ataluren

品牌：MedChemExpress (MCE)

CAS：775304-57-9

纯度：0.9982

货号：HY-14832

中文名称：阿塔鲁伦

Synonyms：阿塔鲁伦; PTC124

存储条件：粉末 -20°C 3 年 4°C 2 年 溶剂中 -80°C 2 年 -20°C 1 年

运输条件：美国大陆的室温；其他地方可能有所不同。

产品活性：Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

体外：这种过早的“终止”信号（I 类突变）阻止细胞产生全长 CFTR 蛋白[1]。Ataluren (PTC124) - 一种选择性诱导过早但不正常终止密码子的核糖体读通的新化学实体[2]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。

体内：Ataluren (PTC124) 活性使用含无义报告基因进行优化，可促进表达肌营养不良蛋白无义等位基因的人类和 mdx 小鼠的原代肌细胞中肌营养不良蛋白的产生，并在药物暴露后 2-8 周内挽救 mdx 小鼠的横纹肌功能。Ataluren (PTC124) 在动物中耐受性良好，血浆暴露量大大超过无义抑制所需的暴露量[2]。为了诱导无义抑制并增加 PPT1 酶活性，将通读药物 Ataluren (PTC124) 通过腹膜内 (ip) 注射给 2 月龄雄性 Cln1R151X 小鼠。在一项原理验证研究中，这些治疗每天进行四次，连续两天。 Ataluren (PTC124) 剂量为 10 mg/kg，可增加肝脏中的 PPT1 酶活性（非配对 t 检验 P=0.0001）和蛋白质水平（非配对 t 检验 P=0.0014），但不会增加皮质中的 PPT1 酶活性或蛋白质水平。这种组织特异性效应可能是由于 Ataluren (PTC124) 无法突破血脑屏障 (BBB)，从而降低了脑内 Ataluren (PTC124) 的生物利用度，并阻止 Ataluren (PTC124) 在治疗窗内达到有效浓度[3]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。

动物实验：小鼠[3] 雄性小鼠被随机分配到治疗组或载体对照组。每组 6 至 8 只小鼠通过腹膜内 (ip) 注射 10 或 100 mg/kg Ataluren (PTC124) 治疗，该药物溶于含有 DMSO（10 mg/kg 为 2%，100 mg/kg 为 20%）和 (2-羟丙基)-β-环糊精 (22%) 的 PBS 中，每天四次，连续 2 天。6 至 8 只对照小鼠用药物载体治疗：含有 DMSO（2% 或 20%）和 (2-羟丙基)-β-环糊精 (22%) 的 PBS。在第二天最后一次注射后立即收集组织并储存在 80°C 下以备将来使用。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。

细胞实验：将含有 LUC-190 (UGA) 的 HEK293 细胞的重复样本在 5 μM Ataluren (PTC124) (处理过) 或 1% DMSO (未处理) 中孵育 20 小时。收集细胞，在磷酸盐缓冲溶液 (PBS) 中洗涤两次，在样品缓冲液 (Bio-Rad) 中重新悬浮，并在干冰上运送到 Kendrick 实验室进行二维电泳分析。等电聚焦 (pH 3.5-10) 在玻璃管中进行 20,000 V-小时。向每个样品中添加 1 μg 原肌球蛋白内标。第二维 SDS 平板凝胶电泳以每块凝胶 25 mA 的电流进行约 6 小时。电泳后，将凝胶转移到 PVDF 纸上。使用 Phoretix 软件[2] 对斑点迁移率进行计算机分析。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。

IC50 & Target：CFTR[1]

热销产品：GSK547 | Ocaperidone | BRD5648 | Nivatrotamab | UNC 0631 | Vitamin D4 | Granisetron (Hydrochloride) | Phlorizin | Eriocitrin | Salicylic acid

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参考文献：

[1]. Pettit RS, et al. CFTR Modulators for the Treatment of Cystic Fibrosis. P T. 2014 Jul;39(7):500-11.[2]. Welch EM, et al. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature, 2007, 447(7140), 87-91.[3]. Miller JN, et al. The novel Cln1(R151X) mouse model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (INCL) for testing nonsense suppression therapy. Hum Mol Genet. 2015 Jan 1;24(1):185-96.