摘要： 在一项新的研究中,研究人员从8名患有vWD的病人体内获取常规性的血液样品,从中提取出被称作内皮祖细胞的干细胞,并在实验室培养它们来产生大量内皮细胞.通过测试这些内皮细胞,他们能够以前所未有的细节来分析每名病人的疾病.相关研究结果发表在2013年4月4日那期Blood期刊上. . e& g2 Q: r（ n, h& `8 i$ @
血管性血友病（von Willebrand disease, vWD）能够导致病人过量流血,有时甚至威胁生命.经估计,它的发病率为1/100.它是由于血管性血友病因子（von Willebrand factor, vWF）缺乏所导致的.vWF是一种参与血液凝结的血液组分,是由我们体内位于每根血管内壁上的内皮细胞产生的.不幸的是,内皮细胞很难研究,这是因为从病人体内获取活组织样品是侵入性的和令人不快的.! e+ C& q（ m9 E5 n$ b1 F$ J3 m
在一项新的研究中,来自英国国家心肺研究所和伦敦帝国理工学院的研究人员使用一种新方法来研究这种疾病.他们从8名患有vWD的病人体内获取常规性的血液样品,从中提取出被称作内皮祖细胞（endothelial progenitor cell）的干细胞,并在实验室培养它们来产生大量内皮细胞.通过测试这些内皮细胞,他们能够以前所未有的细节来分析每名病人的疾病.在一些病人体内,他们发现新类型的缺陷,从而可能能够提出改进的疗法.相关研究结果发表在2013年4月4日那期Blood期刊上,论文标题为"Cellular ａnd molecular basis of von Willebrand disease: studies on blood outgrowth endothelial cells".论文通信作者为Anna Randi博士.论文作者之一的Mike Laffan教授正在利用这些发现来降低这些病人体内的严重性流血.
Randi博士相信内皮祖细胞很可能成为一种测试治疗vWD和其他疾病的新药的宝贵资源.她说,"我们将能够在病人接受药物治疗之前,测试一系列化合物对病人自己的细胞的影响."+ i# p: N8 k/ t; k
这种方法影响深远,很可能并不局限于vWD.由内皮祖细胞产生的内皮细胞可能从血液中分离出来,然后被再次注射进正在从心脏病发作中恢复的病人体内,从而有助这些病人长出新的血管和修复受损的心脏组织.论文第一作者Richard Starke博士说,这种方法不会产生移植疗法中的主要问题：免疫系统试图破坏外来物质.他说,"如果病人接受来自他们自己的细胞的移植,那么他们就不会面临着移植排斥的问题."
除了产生vWF来促进血液凝结外,内皮细胞也负责产生新的血管.在研究人员之前的一篇论文中,他们证实vWF确实是构建健康的血管所必需的.一些患有vWD的病人遭受严重性肠道流血的原因在于vWF存在缺陷导致他们的血管异常生长.Randi说,"已有靶向异常血管的药物正在被用来治疗其他疾病.这些药物可能也能够用来阻止一些患有vWD的病人体内流血.不过还没有人考虑过利用它们来治疗vWD,但是通过在实验室中利用病人自己的内皮细胞来测试它们,我们就能够在病人接受这些药物治疗之前发现它们是否有疗效."
参照阅读:
Stem cells enable personalised treatment for bleeding disorder
原始论文:3 |; R O4 B5 w- ^
Cellular ａnd molecular basis of von Willebrand disease: studies on blood outgrowth endothelial cells, Blood, DOI:10.1182/blood-2012-06-435727