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Nusinersen

MCE 国际站：Nusinersen

品牌：MedChemExpress (MCE)

货号：HY-112980

CAS：1258984-36-9

纯度：97.79%

存储条件：-20℃，密封储存，防潮*溶剂：-80℃，6个月；-20℃，1个月（密封存放，防潮）

运输条件：美国大陆的室温；其他地方可能有所不同。

产品活性：Nusinersen 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen 改善脊髓性肌萎缩症。

生物活性：Nusinersen 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen 修饰了 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进了全长 SMN 蛋白的产生。Nusinersen 可以改善脊髓性肌萎缩症[1][2][3]。

体外：Nusinersen 是一种 SMN-ASO，它通过阻断 SMN2 中的内含子剪接抑制物来提高 SMN 水平，从而促进外显子 7 的纳入和 FL-SMN2 转录本的产生[2]。

体内：Nusinersen (6.5 mg/kg；脑室内注射；出生后第 1 天) 可改善 SMA 小鼠模型中的运动功能并防止运动神经元 Cajal 体分解和异常的 poly(A) RNA 分布[3]。

Sequence：RNA, [2'-O-(2-methoxyethyl)](P-thio)(m5U-m5C-A-m5C-m5U-m5U-m5U-m5C-A-m5U-A-A-m5U-G-m5C-m5U-G-G)

参考文献：

[1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.
[2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.
[3]. Berciano MT, et al. Nusinersen ameliorates motor function and prevents motoneuron Cajal body disassembly and abnormal poly(A) RNA distribution in a SMA mouse model. Sci Rep. 2020 Jul 1;10(1):10738.

品牌介绍:
• MCE (MedChemExpress) 拥有200 多种全球化合物库，我们于为全球科研客户提供前沿最全的高品质小分子活性化合物；
• 50,000 多种高选择性抑制剂、激动剂涉及各热门信号通路及疾病领域；
• 产品种类涵盖各种重组蛋白，多肽，常用试剂盒，更有 PROTAC、ADC 等特色产品，广泛应用于新药研发、生命科学等科研项目；
• 提供虚拟筛选，离子通道筛选，代谢组学分析检测分析，药物筛选等专业技术服务；
• 设有专业的实验中心和严格的质控、验证体系；
• 提供 LC/MS、NMR、HPLC、手性分析、元素分析等各项质检报告，确保产品的高纯度、高品质；
• 产品的生物活性多经各国客户实验验证；
• Nature, Cell, Science 等多种期刊及制药专利收录了MCE客户的科研成果；
• 专业团队跟踪的制药及生命科学研究进展，为您提供全球的活性化合物；
• 与世界各大制药公司及知名科研机构建立了长期的合作。