提供者:南京信帆生物技术有限公司 发布时间:2021/3/14 14:34:47 阅读次数:3714次 进入该公司店铺
新加坡科学技术研究局(A * STAR)基因组研究所(GIS)的一组研究人员开发了一种基于CRISPR的基因编辑器,即C至G基础编辑器(CGBE),以纠正导致基因突变的基因。遗传疾病。他们的研究发表在2021年3月2日的《自然通讯》上。

为了解决这些替代问题,研究小组发明了一种基于CRISPR的基因编辑器,可以将基因组中的缺陷C精确地改变为所需的G。这种C-to-G基础编辑器(CGBE)的发明为大约40%的人提供了治疗选择。与人类疾病(例如上述囊性纤维化,心血管疾病,肌肉骨骼疾病和神经系统疾病)相关的单碱基取代。
CGBE编辑推进了广泛采用的CRISPR-Cas9技术,以实现对人类基因组的分子手术。CRISPR-Cas9技术通常用于破坏靶基因,但当需要对特定序列进行精确更改时效率低下。CGBE编辑器通过实现高效且精确的遗传改变解决了这一挑战的关键方面。CGBE包括三个部分:1)修饰的CRISPR-Cas9将精确定位突变基因并使整个编辑者专注于该基因;2)脱氨酶(一种从化合物中去除氨基的酶)将靶向缺陷C,并标记为可替换,并且3)后,蛋白质将启动细胞机制以G替代该缺陷C。
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