MCE 的所有产品仅用作科学研究或药证申报，我们不为任何个人用途提供产品和服务。

NVS-SM2

MCE 国际站：NVS-SM2

品牌：MedChemExpress (MCE)

货号：HY-111520

CAS 号：1562333-92-9

生物活性： NVS-SM2 是一种强效、口服有效且能穿透血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，其对 SMN 的 EC50 值为 2 nM。NVS-SM2 可增强 U1 与前体 mRNA 的结合。NVS-SM2 可促进外显子 7 的插入，并恢复运动神经元存活蛋白 (SMN) 的正常表达。NVS-SM2 可用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的研究[1][2]。

体外研究(In Vitro)：对于 NVS-SM2，作用的分子机制是通过稳定由 SMN2 pre-mRNA 和 U1 小核糖核酸蛋白 (snRNP) 复合物形成的瞬时双链 RNA 结构。U1 snRNP 与 5´ 剪接位点的结合亲和力以序列选择性方式增加，独立于组成型识别[1]。 MCE尚未独立确认这些方法的准确性。 仅供参考。

体内研究(In Vivo)：NVS-SM2 (0.1-1 mg/kg；皮下注射；30 天) 处理可延长严重 SMA 小鼠模型的存活期[2]。药代动力学分析表明 NVS-SM2 很容易小鼠和大鼠静脉注射 和口服 (PO) 给药后脑内可用，小鼠口服给药 3 mg/kg 后 Tmax 为 3 小时，NVS-SM2 处理诱导 1.5 倍增加小鼠大脑中 SMN 蛋白水平的变化[1]。 MCE尚未独立确认这些方法的准确性。 仅供参考。

分子量：406.52

Formula：C23H30N6O

性状：固体

颜色：Off-white to light yellow

运输条件：美国大陆地区的室温；其他地区可能有所不同。

储存方式：粉末 -20°C 3年

提供质量检测报告：Data Sheet、SDS、COA、LCMS、产品使用指南

产品活性：NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC50 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

IC50 & Target：EC50: 5 nM (SMN)[1]

相关产品：SMN-C2 | RNA splicing modulator 3 | mHTT-IN-2 | SMN-C3 | Votoplam | Homocarbonyltopsentin | Cholesteryl hemisuccinate | Cholesteryl hemisuccinate (Standard) | ZM241385 | SAH | SAH (Standard) | Rolapitant

热门产品线：抑制剂 | 稳定性同位素标记物 | 脂质 | 糖类

Trending products：Inhibitors | Isotope-Labeled Compounds | Lipids | Saccharides

参考文献：
[1]. James Palacino, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511⁻⁷.
[2]. Anne Rietz, et al. Short-duration splice promoting compound enables a tunable mouse model of spinal muscular atrophy. Life Sci Alliance. 2020 Nov 24;4(1):e202000889.