技术文章
罕见病新药速递！
点击次数：4186 发布时间：2018/8/22 11:40:24
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），并将进行优先审查。今年6月，Alexion向FDA递交BLA的同时，也递交了一张优先审评券，该券可加速ALXN1210的审查周期，由标准的12个月审查时间缩短至8个月。
ALXN1210是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。在美国和欧盟，ALEX1210均被授予治疗PNH的孤儿药资格。目前，欧洲药品管理局（EMA）也已受理了ALXN1210的监管申请文件。Alexion公司还计划在今年下半年向日本监管机构提交ALXN1210的上市申请。如果批准，ALXN1210将成为治疗PNH的首个也是唯一一个长效补体抑制剂，每8周静脉输注一次可针对C5补体提供即刻和完全的持续抑制作用。
此次BLA的提交，是基于在PNH患者群体中开展的有史以来最大规模的III期临床开发项目的数据。该项目包括2个大型、高标准、头对头III期临床研究，入组了超过440例非常广泛和多样化的患者，包括从未接受过补体抑制剂治疗（初治）的患者、接受Soliris治疗病情稳定并切换至ALXN1210的患者。首个III期临床在初治PNH患者中开展，数据显示，与Soliris相比，ALXN1210在主要终点及全部5个关键次要终点均达到了非劣效性终点，包括突破性溶血。第二个III期临床研究在正接受Soliris治疗的PNH患者中开展，数据显示，该研究也达到了主要终点和全部4个关键次要终点，所取得的强有力数据证实，PNH患者可以安全有效地从每2周一次的Soliris转向每8周一次ALEX1210治疗。
Soliris也由Alexion研制，是该公司名副其实的摇钱树，该药是全球最昂贵的药物之一，年治疗成本高达50万美元，同时也是全球最畅销的孤儿药之一，2017年全球销售额高达28.43亿美元。截至目前，Soliris已获批3种超级罕见病：PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG），治疗脊髓炎-视神经频谱障碍（NMOSD）也已处于III期临床。
目前，Alexion公司严重依赖Soliris，根据该公司发布的2017年财务报告，其87%的销售额来自该产品。ALEX1210的开发被定位为Soliris的升级版，后者于2007年上市，其美国专利预计将在2027年到期，届时该药将不可避免地面临仿制药冲击。若ALXN1210成功开发，有望将专利保护延长至2035年，同时将进一步巩固Alexion公司在罕见病领域的地位。
上海恒远生物科技有限公司主营：elisa试剂盒,人Elisa试剂盒,大鼠Elisa试剂盒,小鼠Elisa试剂盒,生物试剂,血清,抗体,培养基,标准品,国产血清、GIBCO胎牛血清等。种属齐全，价格优惠。期待您的来电咨询与合作！
推荐产品
