发表CRISPR新成果

一种遗传病致病突变的精原干细胞 ( spermatogonial stem cell，SSCs )中成功地进行了基因编辑。

精原干细胞（SSCs）指位于曲精细管基膜上既能自我更新维持自身适量恒定，又能定向分化产生精子的一类原始精原细胞。来自不同物种的SSCs在加入胶质源性神经营养因子(GDNF)的培养基中可以维持很长一段时间。研究证实，将培育的SSCs移植到不育男性的睾丸中之后，其可以重建精子发生并恢复生育能力。

由于借助遗传操控SSCs及随后的移植，研究人员能够选取出想得到的遗传修饰，且有潜力以100%的效率生成健康后代，这些技术在构建基因修饰动物模型及治疗遗传疾病方面显示出广阔的前景。然而因为当前可用遗传编辑技术的复杂性和低效率，迄今为止利用这些技术来有效生成基因修饰动物的报道非常有限，也尚未有研究报道利用它们来纠正遗传疾病。