基因治疗先驱回顾其突破性发现

基因转移技术和基因疗法产生了兴趣。首次开发了一些以DNA为基础的载体，用可选标记来稳定地转染细胞。他相信，病毒载体，特别是来自逆转录病毒的特定载体，可以稳定地把基因导入多种细胞类型。

逆转录病毒的研究开始于他在索尔克研究所做博士后期间，在那里他和同事们证实了逆转录病毒基因转移后进行适当基因调控的可行性。研究中心寻得教职职位，在那里开展早期的基因治疗工作。研究的演变，首先开发了一种强大的系统，用于生产高浓度的辅助型无病毒逆转录病毒载体，在来自多个物种（包括人类）的细胞中转移和表达各种不同的基因。

逆转录病毒用于人类遗传疾病治疗的临床实用性后来得以证明继续改善技术和流程，克服监管方面的挑战，降低治疗费用，使基因治疗在未来具有广阔的应用前景。

人类基因组基因治疗项目先驱者，通过为基因工程细胞开发逆转录病毒载体，从本质上创造了基因治疗领域，他们的遗产远远超出了他们为该领域做出的开创性科学贡献。他们真正的遗产是他们培育的下一代科学家，其中有许多人如今已经成为这个领域的领导者。