高通量转化iPSC的自动化平台

研究人员说：“我们的目标是了解和治疗疾病。研究人员需要在一定规模上研究基因多样性，这意味着需要制备大量标准化的人类多能干细胞。”

这一平台可允许研究人员预期“遗传背景不同的人对新药物有何反应”。这一开创性的技术可让研究人员在将药物用于患者之前，在人类细胞中确定潜在的药物代谢和毒性问题。       研究人员说：“在培养基中测试数千名患者对药物的反应，这种能力将改变我们治疗疾病的方式。我们更能了解，在加速发现过程的临床试验阶段，受试者将如何表现。这项技术将使我们能够为更多的患者，带来高精度的药物治疗和个性化的药品。”

将成人干细胞转化为iPS细胞所用的行业规范是费时、费力的，并且会产生不同的结果。目前，科学家们手动把皮肤细胞暴露在一种分子混合物中，使它们看起来像胚胎干细胞。这种产生iPS细胞的手动过程，会引入人为误差，所产生的细胞系之间存在变异性，另外还需要数个月的动手时间和不断关注。

研究人员称：“这是非营利组织共同努力，获得重要技术进步的一个很好的例子。实现规模和可重复性的能力，可大大增加干细胞疗法的效用。”

本研究所用的600多份皮肤样本，来自于被确诊为疑难疾病、心理健康状况、神经退行性疾病，和其他疾病的人，以及那些没有已知疾病的人。从这些患者制备特定类型的细胞，首次让科学家能够将来自人类基因组的数据，与全球人口遗传多样性数据合并，对“不幸的遗传和环境因素如何可能促进发病”提供了新的见解。此外，该平台产生的细胞绝对数量，可为研究人员得出更广泛的结论和有统计学意义的数据，提供力量。

患者的细胞被重编程为iPS细胞后，这一平台可选择具有相似生长特性的细胞，用于进一步研究。研究表明，当手动完成时，产生患者特异性干细胞中的这一步骤，会在细胞株之间引入显著变异性。来自技术的这种变化可能隐藏患者之间的重要遗传差异。这一平台可使产生的多能性细胞系之间的噪声降低，使研究人员能够检测到遗传差异。此外，这一平台还使得成年细胞转化为iPS细胞的效率大大提高。