基因组编辑治疗遗传疾病

这项研究一个主要的障碍是，找到一种方法来对突变小鼠基因做一个特定的、有针对性的修改，而没有随机引入遗传物质所致的疾病风险。研究人员使用专门设计的酶，称为锌指核酸酶和转录激活因子样效应物核酸酶（Transcription activator-like effector nucleases, TALENs），打断DNA双链，并引起基因的修复。

然后，已在实验室经过修改的干细胞，被移植到不育小鼠的睾丸中。移植的细胞生长或定植在小鼠睾丸内，从而表明干细胞是有生活力的。然而，培育小鼠的尝试并未成功。

利用一种不同的技术，编辑小鼠精原干细胞中一个有缺陷的基因。在这项研究中，将携带更正基因的细胞移植到小鼠之后，小鼠能够成功繁殖。

这些研究进展，可让我们更好地了解干细胞和基因治疗进展。编辑基因组的能力，可以促进我们对基因功能和精细胞分裂分化过程的分析。此外，该技术还可以用来检测生殖失败相关基因突变的功能重要性。

研究表明，纠正基因突变的技术，比以前的方法更为有效。而事实上，它们对精原干细胞起作用这一点特别重要。虽然基因治疗可有效地治疗某些疾病，但是患者担心他们会把遗传性疾病传递给后代。在未来的某时，我们可以通过修改患者的精原干细胞，来解决这一风险。