基因治疗获重大进展 诺华研发的脊髓性肌肉萎缩症药物被批准临床治疗
发布时间:2019/5/28 16:48:05编辑:Ma Liang
已有5649人关注
【导读】2019年5月24号,诺华研发的治疗脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy, SMA)基因治疗药物Zolgensma获得FDA的批准。
诺华对于这款药物的定价是210万美金,约1400万人民币!Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物,第一款基因治疗药物是费城儿童医院的教授成立的Sparks Therapeutics公司研发的治疗遗传性眼盲的Luxturna,以弥补功能缺失的RPE65 gene。
另外,亨廷顿氏病,X连锁肌小管性肌病,X连锁严重联合免疫缺陷症,遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病,β地中海贫血,先天性黑蒙症10型等已经进入临床试验,囊性纤维化在动物模型中取得重大进展。
SMA是一种罕见的遗传性疾病,是常见的常染色体隐性神经肌肉病。每10,000个新生儿里有一个SMA患者,其中50%至70%是1型。SMA是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病,位列儿童致死性常染色体遗传病第2位。
SMA病人因为SMN1遗传基因缺少或基因突变,造成SMN蛋白质欠缺,而对运动神经元造成严重危害。病人脊髓内的运动神经遭受损害后,会慢慢缺失包括呼吸、咽下的各种各样健身运动功能。会导致渐进性肌肉无力和瘫痪。大多数病人将在两岁时死亡,那时他们没有得到最严重的形式下治疗。
FDA批准的Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) 是用于治疗小于2岁的SMN1基因功能缺失/减弱的SMA患者。三期临床数据显示SMA 1型患者的无进展生存期延长,运动功能增加,与1期临床结果吻合,是1型SMA疾病治疗的重要里程碑。
诺华对于这款药物的定价是210万美金,约1400万人民币!
Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物,第一款基因治疗药物是费城儿童医院的教授成立的Sparks Therapeutics公司研发的治疗遗传性眼盲的Luxturna,以弥补功能缺失的RPE65 gene。
基因治疗领域经历了一段时间的低谷期之后,大约在4-5年前,基因治疗领域开始回热,大量基因治疗研发公司涌现。Luxturna的批准,更是让更多的人开始关注基因治疗领域。Sparks 除了已经批准的Luxturna外,更是有关于Retinal Delivery / Inherited Retinal Diseases,Liver Delivery / Hemophilia and Lysosomal Storage Disorders,Central Nervous System Delivery / Neurodegenerative Diseases等疾病的产品处于临床研发的不同阶段。中国药物研发企业现在也已经开始投入基因治疗领域。无人理睬的罕见病领域终于要被各个击破了。
微信号:ayiwangapp17
(来源: iNature )
标签:试剂,基因,药物
- 超小型编辑器实现动物高效基因编辑 发布时间:2024/3/26 11:38:12
- 25日,从中国农业大学获悉,该校生物学院副教授张然团队联合北京首农股份有限公司首席科学家李宁团队,开发出一种在动物体内具有高效基因编辑能力的超小型基因编辑器——TnpB,有望成为我国开发基因编辑动物的
- 中山大学附属第三医院测序反应通用试剂盒(外显因子测序)采购及服务项目公开招标公告 发布时间:2024/3/26 9:41:47
- 项目概况中山大学附属第三医院测序反应通用试剂盒(外显因子测序)采购及服务项目 招标项目的潜在投标人应在南方招标与采购交易平台https://www.eebidding.com/获取招标文件,并于202
- 西安电子科技大学即时检验(POCT)试剂采购公开招标公告 发布时间:2024/3/21 9:36:17
- 项目概况西安电子科技大学即时检验(POCT)试剂采购 招标项目的潜在投标人应在西安市高新区高新三路9号新时代大厦西四楼获取招标文件,并于2024年04月09日 09点30分(北京时间)前递交投标文件。
- 揭秘基因组“暗物质” 发布时间:2024/1/29 10:19:26
- 非编码核糖核酸(以下简称非编码RNA)在生命活动调控的各个方面发挥着重要作用。研究非编码RNA对了解生命调控的本质不可或缺,是当前生命科学研究前沿热点。2014年,国家自然科学基金重大研究计划“基因信
- 中国科学院A类先导专项所属子课题“深海生物基因测序仪研究”评审会顺利召开 发布时间:2024/1/25 10:02:30
- 1月19日,中国科学院A类战略性先导科技专项“深海/深渊智能技术及海底原位科学实验站”所属子课题“深海生物基因测序仪研究”详细技术设计及海试大纲评审会顺利召开。中国科学院深海科学与工程研究所党委书记、
- 新型碱基编辑器为基因编辑提供新工具 发布时间:2024/1/11 10:01:17
- 1月9日从中国科学院天津工业生物技术研究所获悉,该所毕昌昊研究员团队和张学礼研究员团队,合作开发了不依赖脱氨酶(DAF)的新型碱基编辑器DAF-CBE和DAF-TBE,分别在大肠杆菌中实现C-to-A
相关新闻