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基因治疗获重大进展 诺华研发的脊髓性肌肉萎缩症药物被批准临床治疗

发布时间:2019/5/28 16:48:05编辑:Ma Liang
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【导读】2019年5月24号,诺华研发的治疗脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy, SMA)基因治疗药物Zolgensma获得FDA的批准。

诺华对于这款药物的定价是210万美金,约1400万人民币!Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物,第一款基因治疗药物是费城儿童医院的教授成立的Sparks Therapeutics公司研发的治疗遗传性眼盲的Luxturna,以弥补功能缺失的RPE65 gene。

另外,亨廷顿氏病,X连锁肌小管性肌病,X连锁严重联合免疫缺陷症,遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病,β地中海贫血,先天性黑蒙症10型等已经进入临床试验,囊性纤维化在动物模型中取得重大进展。

SMA是一种罕见的遗传性疾病,是常见的常染色体隐性神经肌肉病。每10,000个新生儿里有一个SMA患者,其中50%至70%是1型。SMA是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病,位列儿童致死性常染色体遗传病第2位。

SMA病人因为SMN1遗传基因缺少或基因突变,造成SMN蛋白质欠缺,而对运动神经元造成严重危害。病人脊髓内的运动神经遭受损害后,会慢慢缺失包括呼吸、咽下的各种各样健身运动功能。会导致渐进性肌肉无力和瘫痪。大多数病人将在两岁时死亡,那时他们没有得到最严重的形式下治疗。

FDA批准的Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) 是用于治疗小于2岁的SMN1基因功能缺失/减弱的SMA患者。三期临床数据显示SMA 1型患者的无进展生存期延长,运动功能增加,与1期临床结果吻合,是1型SMA疾病治疗的重要里程碑。

诺华对于这款药物的定价是210万美金,约1400万人民币!

Zolgensma是第二款使用基因治疗的方法获得FDA批准的药物,第一款基因治疗药物是费城儿童医院的教授成立的Sparks Therapeutics公司研发的治疗遗传性眼盲的Luxturna,以弥补功能缺失的RPE65 gene。

基因治疗领域经历了一段时间的低谷期之后,大约在4-5年前,基因治疗领域开始回热,大量基因治疗研发公司涌现。Luxturna的批准,更是让更多的人开始关注基因治疗领域。Sparks 除了已经批准的Luxturna外,更是有关于Retinal Delivery / Inherited Retinal Diseases,Liver Delivery / Hemophilia and Lysosomal Storage Disorders,Central Nervous System Delivery / Neurodegenerative Diseases等疾病的产品处于临床研发的不同阶段。中国药物研发企业现在也已经开始投入基因治疗领域。无人理睬的罕见病领域终于要被各个击破了。

微信号:ayiwangapp17

(来源: iNature )

标签:试剂,基因,药物

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